2023年11月6日，专注于细胞和基因疗法的CTDMO药明生基宣布AAV三质粒瞬转系统Helper质粒已成功完成美国食品药品监督管理局FDA（Food and Drug Administration）药物主文件DMF（Drug Master File）备案，备案号为MF 030012。
药明生基客户可在AAV基因治疗药物临床申请IND和新药注册BLA申报时直接引用，缩短申报资料准备和审评时间，赋能客户加快申报批准的进程。
 

 

DMF是一份持有者递交给FDA的保密文件，是关于产品化学、生产和质量控制信息的一套完整文件资料，内容包括产品的一般信息、生产工艺、质量控制、稳定性等方面的资料和数据。DMF备案可保护DMF持有者的知识产权，DMF持有者可授权一个或多个申请人引用DMF中的信息，药品申请人可直接引用DMF备案号来代替制剂申请资料中有关单元的具体资料，极大程度上缩减新药IND 和BLA资料准备工作， 节约药品审评审批的时间。

 

药明生基持续加强细胞及基因疗法CTDMO服务平台建设，将逐步完成AAV Rep/Cap质粒、细胞库、生产设施及分析方法等DMF备案，结合已获得FDA DMF备案的慢病毒包装质粒（MF 028008）和AAV Helper质粒（MF 030012），助力全球客户细胞和基因疗法早日获批，造福病患！
 

药明生基AAV 技术平台
 

药明生基具有AAV三质粒瞬转系统和TESSATM（Tetracycline-Enable Self-Silencing Adenovirus）创新型下一代生产系统双技术平台，三质粒瞬转系统适合早期研发制备和小品种生产，TESSATM 系统适合中到大品种生产，满足客户从药物研发到商业化生产的不同阶段的需求。三质粒瞬转系统采用具有自主知识产权的高性能稳定细胞株HEK293及现货供应包装质粒，平台工艺标准化，适用于不同血清型AAV，缩短开发周期；成熟的悬浮工艺（无血清）生产易于放大，无动物源无抗生素，降低了生物安全风险，自动化封闭式工艺易于监控，工艺稳健且控制能力高。
 

关于药明生基

 

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com