药明生基与苏州新芽基因达成AAV新药开发战略合作

2022年9月27日

2022年9月27日中国苏州，药明康德子公司药明生基宣布与苏州新芽基因生物技术有限公司（简称：新芽基因）达成战略合作协议，为其首个AAV新药提供覆盖菌种建库-质粒和病毒载体的工艺开发、分析方法开发和确认、申报批生产以及相关申报文件撰写等服务。


                                                                新芽基因CEO何春艳博士与药明生基中国区总经理，亚太区商务负责人陈琪博士签约仪式
 
新芽基因自主开发的首个基因编辑产品，适应症为杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy,简称DMD）系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，目前DMD缺乏有效的治疗方式。
新芽基因CEO何春艳博士表示：“我们非常高兴能与药明生基成为战略合作伙伴。新芽基因致力于开发有治愈潜力的碱基编辑药物，首个适应症为无有效治疗手段的杜氏肌营养不良（DMD）。DMD的基因治疗为全身性给药，用量极大。加之碱基编辑器尺寸接近AAV包装极限，生产挑战极大。公司成立以来，就和药明生基密切合作。经过双方的共同努力，已经攻克了大尺寸基因的AAV生产瓶颈。这次签约标志新芽首个DMD碱基编辑产品正式进入IND enabling阶段。作为新芽基因药物研发梦想的载体，我们希望充分利用药明生基高标准的CTDMO服务平台，快速推进我们首个碱基编辑产品的工艺开发和IND申报，并早日实现药物上市，满足全球患者急需。未来也期待双方在更多产品管线上深化合作！”

“非常感谢新芽基因对药明生基的认可。我们非常高兴能为新芽基因提供优质的CTDMO服务，相信在双方的共同努力下，我们很快能够实现这款DMD创新药物的IND申报。”药明生基首席执行官张幼翔博士表示，“药明生基将进一步深化集研发、生产、测试和产品报批于一体的细胞和基因疗法产品一站式CTDMO服务平台，持续赋能细胞和基因疗法创新企业，帮助全球客户加速创新疗法上市进程，推动更多创新药物早日进入市场，满足临床迫切需求。”
 

                                                     新芽基因和药明生基签约仪式现场集体照。前排右三为药明生基首席执行官张幼翔博士，
                                        前排右四为药明生基中国区总经理，亚太区商务负责人陈琪博士，前排左三为新芽基因CEO何春艳博士
 
关于新芽基因
新芽基因是2020年7月由具有深厚科学背景的科学家和产业背景的行业资深人士创立，公司主要基于专利TAM（Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor) 碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。目前公司主要产品线为DMD，并正在进行临床前研究。新芽基因致力于将创新的科学成果转化为造福患者的基因编辑产品，打造成为全球领先的基因治疗公司。
 
关于药明生基
药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com。