专注于细胞和基因疗法的合同开发和生产组织(Contract Testing, Development and Manufacturing Organization, CTDMO) 药明生基宣布，已阶段性成功完成一系列质粒及病毒载体在美国食品药品监督管理局 (Food and Drug Administration, FDA) 的药物主文件 (Drug Master File, DMF) 备案，包括2套慢病毒载体包装质粒、腺相关病毒载体包装所需的1个Helper 质粒和3 个不同血清型的辅助质粒、质粒分析方法、质粒生产设施设备、HEK293T 贴壁细胞系、慢病毒载体分析方法和腺相关病毒载体分析方法（见表1），共计11个。覆盖质粒生产、检测和厂房，病毒载体包装用细胞系及分析方法等，可支持全球客户不同的质粒及病毒载体申报需求。

 

通过出具授权信，药明生基的客户可在临床试验申请 (Investigational New Drug, IND)和生物制品许可申请 (Biologic License Application, BLA)时直接引用DMF，有效地缩短申报资料准备和审评时间，加快申报批准进程。药明生基法规团队也将持续维护和更新DMF，确保所递交的质粒及病毒载体相关资料持续符合最新的FDA 法规要求，以加快各类注册申请的进程。

表 1 药明生基系列质粒及病毒载体FDA DMF备案信息汇总

药明生基已完成的一系列质粒和病毒载体DMF备案，是细胞及基因疗法CTDMO服务平台建设的重要组成部分。药明生基将继续赋能全球细胞和基因疗法，造福病患！

 

关于DMF 备案

DMF是一份持有者递交给FDA的保密文件，是关于产品化学、生产和质量控制信息的一套完整文件资料，内容包括产品的一般信息、生产工艺、质量控制、稳定性等方面的资料和数据。DMF备案可保护DMF持有者的知识产权，DMF持有者可授权一个或多个申请人引用DMF中的信息，药品申请人可直接引用DMF备案号来代替制剂申请资料中有关单元的具体资料，极大程度上缩减新药IND 和BLA资料准备工作，节约药品审评审批的时间。

 

药明生基质粒CTDMO平台

药明生基质粒CTDMO平台可提供从早期研发阶段到GMP生产端到端的服务，包括质粒设计，克隆筛选、菌种库构建、上下游工艺开发、分析方法开发、GMP生产、无菌灌装等，可为全球客户提供从研究到GMP等不同级别的质粒产品。药明生基拥有3条GMP 生产线和1条灌装线，可支持~200L 生产，质粒产量最高可达到80g。拥有20+ GMP 质粒生产项目经验，生产全程无抗生素、无动物源性物料。我们可根据客户不同需求快速交付高质量产品，现货质粒可在1-2周内交付，定制化质粒可在3个月内交付。

 

药明生基慢病毒CTDMO平台

药明生基慢病毒载体CTDMO 平台涵盖四质粒瞬转贴壁、四质粒瞬转悬浮、XOFLXTM 稳转细胞株平台等多种生产技术，灵活多样的工艺满足客户从临床前开发、临床到商业化不同阶段的生产需求。

1. 药明生基具有成熟的悬浮工艺（无血清）和贴壁工艺生产技术，悬浮工艺实现可放大、自动化封闭式工艺，提高工艺控制能力，工艺稳健性。

2. 药明生基XOFLXTM 稳转细胞生产平台提供慢病毒载体颠覆性的生产解决方案，包括稳转悬浮细胞系Packaging Cell Line和Producer Cell Line。与传统的四质粒转染生产技术相比， Packaging Cell Line 只需要一个质粒，显著降低了质粒生产成本和工艺开发复杂性。而基于 Packaging Cell Line 开发的Producer Cell Line 则提供了一种无需质粒的慢病毒载体生产方法，大大节约了质粒成本和转染试剂成本、降低了操作复杂性并显著提高了工艺稳健性。药明生基XOFLXTM 稳转细胞生产平台可实现与四质粒转染方法相当甚至更高的慢病毒载体产量及产率，为大规模慢病毒载体生产提供了更加低成本、高效便捷的解决方案。

 

药明生基 AAV CTDMO 平台

药明生基具有AAV三质粒瞬转系统和TESSATM（Tetracycline-Enable Self-Silencing Adenovirus）创新型下一代生产系统双技术平台，三质粒瞬转系统适合早期研发制备和小品种生产，TESSATM系统适合中到大品种生产，满足客户从药物研发到商业化生产的不同阶段的需求。三质粒瞬转系统采用具有自主知识产权的高性能稳定细胞株HEK293及现货供应包装质粒，平台工艺标准化，适用于不同血清型AAV，缩短开发周期；成熟的悬浮工艺（无血清）生产易于放大，无动物源无抗生素，降低了生物安全风险，自动化封闭式工艺易于监控，工艺稳健且控制能力高。

 

关于药明生基

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO (Contract Testing, Development and Manufacturing Organization)，致力于加速和变革细胞和基因疗法及其他高端疗法的研究、开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。更多信息，请访问www.wuxiatu.com